仁新表示，Tinlarebant此次新藥申請獲美國FDA受理並取得優先審查資格，大幅縮短藥證審查時間，進一步加速產品上市時程。目前STGD1仍處於「無藥可醫」的困境，患者存在高度未被滿足的醫療需求。若Tinlarebant最終順利通過美國FDA審查並取得上市許可，將有望成為全球首款獲法規核准用於治療STGD1的藥物，並開啟STGD1藥物治療的新里程碑。
本次NDA係基於DRAGON臨床三期試驗結果所提出，該試驗旨在評估Tinlarebant治療STGD1的療效。研究結果顯示，透過眼底自發熒光成像技術(FAF)測量視網膜萎縮區域(DDAF)，與安慰劑組相比，試驗組的病灶增長速度達統計顯著且具臨床意義地降低35.7%。
在臨床試驗期間，Tinlarebant整體耐受性良好，觀察到的副作用與其藥物作用機轉一致。若本次NDA最終獲准上市，Tinlarebant將成為美國FDA首款且唯一核准用於治療STGD1的藥物。STGD1是一種由ABCA4基因突變所引起的罕見遺傳性視網膜疾病，會導致視力漸進性且不可逆的損傷，目前僅在美國就估計約有高達53,000名患者深受其苦。
Belite董事長暨執行長林雨新醫學博士表示美國，FDA受理我們的新藥申請(NDA)並授予優先審查資格，反映出STGD1患者對核准治療方案的迫切需求，我們相信這也強化了DRAGON所產出完整數據的品質與深度。STGD1通常好發於青少年時期，患者將面臨視力逐漸惡化且不可逆的疾病進程。若Tinlarebant最終獲准上市，我們將非常榮幸能為STGD1患者帶來首個治療選擇，改變患者過去面臨視力持續惡化卻長期缺乏有效藥物治療的困境。
Belite醫務長Hendrik Scholl醫學博士表示，此次新藥申請(NDA)獲美國FDA受理，是Tinlarebant開發的重要里程碑，而這項進展建立在DRAGON臨床三期試驗所展現的臨床成果之上。
2026/08/12 10:16
轉載自中時新聞網: https://www.chinatimes.com/realtimenews/20260812001692-260410
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