生華科（6492）25日宣布，開發中新藥 Silmitasertib(CX-4945)用於新適應症神經母細胞瘤，繼日前甫獲美國食品藥物管理局（FDA）授予罕見兒科疾病認定(RPDD)，近日再獲得孤兒藥(ODD)認定資格。
生華科指出，Silmitasertib(CX-4945日)前已經陸續取得包括膽管癌、髓母細胞瘤及膽道癌多項適應症的孤兒藥認定資格，根據這項資格認定，生華科可以獲得美國FDA給予更多行政協助及市場專賣保護期等優惠措施。未來Silmitasertib(CX-4945)獲得上市許可後，將享有七年的美國市場獨賣期的保障。
美國 FDA孤兒藥資格是源自 Orphan Drug Act (ODA) ，為保障在美國患病人數低於20萬的患者能有藥物可治之特殊疾病，特別給予藥廠的鼓勵措施。取得美國FDA授予孤兒藥資格之新藥，可獲得臨床試驗支出抵稅、減免處方藥使用者費用（Prescription Drug User Fee）等優惠措施，並在最後獲准上市時，如果是第一個核准用於此適應症的藥物、或可證明新藥的臨床療效比其他相同適應症已核准之療法更佳時，將有機會取得七年市場專屬期（market exclusivity）。
FDA授予Silmitasertib (CX-4945)作為治療多項罕見兒童疾病及罕見癌症之孤兒藥資格，突顯其在多項未被滿足醫療需求的重大開發潛力。其中，神經母細胞瘤是除腦部腫瘤和淋巴瘤外，兒童中最常見的惡性實體瘤，超過90%的病例在五歲之前被診斷出。大約70%的受影響兒童在症狀出現時已經出現轉移，20年的生存率僅為30%。在美國，每年新病例平均為700至800例，佔兒童癌症的約6%，符合罕見疾病的定義。
由生華科攜手美國賓州州立大學健康兒童醫院以及知名的Beat Childhood Cancer Research Consortium 之Silmitasertib(CX-4945) 合併使用化療藥物治療復發/難治型兒童及青少年實體腫瘤之一/二期人體臨床實驗，已獲美國FDA核准執行目前順利推進當中。
2024/10/25 12:14
轉載自聯合新聞網: https://udn.com/news/story/7238/8315566?from=udn-ch1_breaknews-1-99-news
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